- Ново проучване в Германия показва, че скринингът за диабет тип 1 (T1D) при деца в предучилищна възраст е полезен и мащабируем за населението.
- Ако се провежда широко, този вид скрининг може значително да намали вероятността от диабетна кетоацидоза (DKA) при деца, опасно усложнение на T1D.
- Друго проучване показа, че лечението с имунотерапия Teplizumab намалява новите T1D диагнози при рискови деца и възрастни с 59% и може да забави появата на заболяването с 2 години.
Често възникват големи въпроси, когато децата са диагностицирани със захарен диабет тип 1: Защо никой не е предпечат? Можеше ли да се направи нещо предварително, за да се избегнат опасните високи кръвни захари, които бележат началото на това заболяване?
В исторически план не е имало надежден метод за напреднал скрининг, който да може да открие или евентуално да предотврати това автоимунно състояние.
Вече може да има надежда на хоризонта.
Ново проучване, публикувано на 28 януари в списание JAMA, е първото, което изследва и публикува открития за скрининг на диабет тип 1 при деца в предучилищна възраст.
Резултатите показват, че този вид предкрининг от лекари от първичната медицинска помощ е възможен в по-широк мащаб за общото население, което дава възможност не само на семейства на малки деца, но и на възрастни да получат предварително предупреждение, че са изложени на риск от развитие на диабетна кетоацидоза (DKA) - често драматичното начало на диагнозата.
4-годишната програма, наречена „Fr1da“, включваше над 90 000 деца на възраст от 2 до 5 години. Те бяха прегледани от лекари за първична помощ в Бавария, Германия. Повече от 600 педиатри внедриха скрининг в своите рутинни прегледи за бебета.
„Посланието е, че ако се направи добре, тестването за автоантитела на островчета ще идентифицира по-голямата част от децата, които ще развият диабет тип 1“, казва д-р Анет-Габриеле Циглер, водещ автор на изследването и директор на Института за изследване на диабета в Хелмхолц Центрум Мюнхен в Германия.
„Проверката трябва да бъде евтина, лесна и надеждна. Мисля, че имаме план за това как да го направим, който може да бъде адаптиран към практиките в различни страни и държави “, каза Циглер.
Това, в комбинация с други неотдавнашни констатации от изследването, че ново лекарство може да забави появата на болестта с години, дава на Диабетната общност много оптимизъм по темата за ранното откриване на T1D.
Предотвратяване или намаляване на DKA
По-конкретно, германското проучване установи, че 31 процента от изследваните деца са били идентифицирани като „високорискови“ за развитие на T1D чрез наличието на две или повече ключови островни автоантитела, които показват вероятност за диабет.
Приблизително 25 процента от тези 280 деца продължават да развиват тип 1.
Интересното е, че само две от високорисковите деца в проучването, които са продължили да развиват T1D, са развили DKA по време на диагностицирането им - нисък процент в сравнение с тенденциите при големи популации.
Представете си възможностите, ако ранният скрининг сигнализира за потенциален T1D и в резултат на това семейството или пациентът могат да са наясно и да търсят симптоми.
Тези симптоми могат да включват неща като екстремна жажда, често уриниране, бърза загуба на тегло и повръщане. Те често се пренебрегват или ги бъркат с други заболявания, докато пациентът не бъде откаран в болница с DKA.
„Мисля, че показахме, че скрининговата програма може да постигне степен на DKA под 5 процента и очаквам, че с повече опит и осведоменост доставчиците на първични здравни грижи могат постоянно да я свалят до такова ниво“, каза Циглер.
Тя обаче има няколко думи за предпазливост.
„Проверката ще намалее, но няма да предотврати напълно DKA. Освен случаите, които са пропуснати, тъй като са твърде млади или имат много бързо прогресиране до клинично заболяване, има и някои семейства, които няма да променят начина си на поведение, когато детето им е поставено на предварителна диагноза “, каза Циглер.
Предварителният скрининг помага ли на всички възрасти?
Проучването Fr1da има последици за всички възрасти, казва Ziegler, въпреки че най-благоприятните условия за откриване на T1D автоантитела обикновено са през предучилищната възраст.
Скринингът на бебета на възраст под 2 години може да бъде най-голямото предизвикателство, отбелязва тя. А разширяването до тестване на по-възрастна популация със сигурност би увеличило цената и обхвата на всяка инфраструктура за скрининг.
„За да се хванат всички случаи, децата ще трябва да бъдат тествани многократно, но това значително ще увеличи разходите“, каза Ziegler пред DiabetesMine по имейл.
„Имаме текущо проучване Fr1da Plus, при което децата също се тестват на възраст 9 години, за да ни помогнат да научим за потенциалното въздействие на по-късното тестване. Друга възможност е децата с повишен генетичен риск, като фамилна анамнеза за заболяването, да бъдат тествани многократно “, каза тя.
Ziegler казва, че всяка политика за предварителен скрининг, която в крайна сметка се материализира, ще трябва да бъде съчетана с грижи и консултации за предварително диагностицирани семейства.
Тя казва, че нейната клиника проучва как да създаде тази инфраструктура, за да поддържа този вид скрининг.
Следващите стъпки са оценка на данните за разходите и съставяне на прогнози за това колко случая на T1D могат да бъдат открити или пропуснати - ключови фактори за придвижване напред при обсъждане или прилагане на политики.
Тя също така посочва, че важен елемент от всеки скринингов протокол би подчертал, че първият скрининг на автоантитела се случва на местно ниво, така че семейството няма нужда да пътува далеч, за да бъде направен тестът.
Ziegler и нейните съ-изследователи работят със здравни икономисти, за да преценят какво може да струва предварителното изследване.
JDRF и благотворителният фонд Хелмсли също участват в тази работа.
Междувременно се провеждат свързани изследвания за справяне с много въпроси без отговор.
Едно проучване, наречено Fr1dolin, продължава в Долна Саксония, Германия, а друго, наречено ASK, продължава в Колорадо.
Ziegler казва, че е наясно с други усилия в държави и страни по света, изследвайки проблемите, свързани със скрининга за T1D.
„В крайна сметка рентабилността ще бъде гарантирана само ако можем да забавим или да предотвратим изобщо клиничното заболяване“, каза тя.
„Така че ние сме повече от обнадеждени, че като работим заедно, ще имаме широко разпространена скринингова програма, която намалява DKA и броя на случаите на клиничен диабет тип 1“.
След предпечат: нова вълнуваща стъпка
Ако приемем, че скринингът на T1D може да бъде поставен по-широко, следващият голям въпрос след получаване на резултат, сигнализиращ за възможна диагноза T1D по пътя, е какво сега?
Миналото лято ни даде потенциално променящ играта отговор на този въпрос, като резултатите от консорциум за превенция от тип 1 бяха представени на конференцията на Американската диабетна асоциация (ADA) през юни 2019 г.
Проучването на TrialNet, публикувано в New England Journal of Medicine, показва, че е възможен терапевтичен подход, като се използва изследвано тогава лекарство, наречено Teplizumab.
Изследването, макар и малко, само с 76 участници, установи, че 14-дневна единична доза от това лечение с имунотерапия намалява диагнозата T1D за рискови деца и възрастни с 59% спрямо ефекта на плацебо.
Показателно е, че отлага тази диагноза с цели 2 години, като позволява удължаване на секрецията на инсулин на пациентите.
Второ проучване, включващо лекарството антитимоцитен глобулин (ATG), което обикновено се използва за предотвратяване на отхвърляне на бъбречна трансплантация, също показва подобни положителни ефекти.
Ниска доза беше дадена на новодиагностицирани Т1, показващи запазване на производството на инсулин и по-ниски тенденции за глюкоза в продължение на две години (в сравнение с това, което иначе може да се наблюдава при новодиагностицирани Т1Д).
Заедно с проучването Fr1da на Ziegler, това са обещаващи резултати по отношение на ранното улавяне на ефектите от диагнозата T1D.
„Вълнуващо е да се стекат тези неща“, каза д-р Майкъл Халер от Университета на Флорида, водещ автор на изследването и изследователски стол на TrialNet ATG.
По отношение на използваното в проучването съединение ATG, Халер казва, че понастоящем е одобрено единствено Администрацията по храните и лекарствата (FDA) за отхвърляне на бъбречна трансплантация, а не за лечение на диабет тип 1.
И все пак, след като изследванията му, използващи ATG извън етикета в клинична обстановка, показаха забавянето на началото на T1D, Халер казва, че се чувства по-удобно с процеса на лечение. Към днешна дата застрахователите плащат за лечението.
Teplizumab, от друга страна, получи пробивна терапия от FDA миналата есен за профилактика или забавяне на диабет тип 1 при лица в риск.
Това наименование означава, че лекарството, произведено от компанията за биофармация в Ню Джърси Provention Bio, може да се движи по-бързо през регулаторния процес, за да стигне до пазара.
Компанията планира да приключи подаването си в FDA до края на годината.
Защо това е важно?
Докато ранните лекарства за тестване и интервенция няма да спрат напълно тип 1 или дори да предотвратят всички случаи на DKA, той може да спести на много хора болка и страдание и потенциално да предотврати смърт.
С други думи, това е от изключително значение за нарастващия брой хора, засегнати от T1D.
Попитайте всеки родител на дете, диагностицирано някога, което е влязло в DKA или се е разболяло жестоко от високи кръвни захари, водещи до тяхната диагноза.
Попитайте близките на тези, които не са били диагностицирани навреме, но са попаднали в екстремни DKA и не са стигнали до другата страна.
„Тъй като DKA при диагностицирането все още се случва и може да бъде фатално, предоставянето на тези семейства поне информация, че детето им може да бъде изложено на риск от развитие на тип 1, вероятно ще спаси животи“, каза бащата от Охайо Джеф Хичкок, основател и президент на нестопански деца с диабет, чиято дъщеря Мариса е диагностицирана на 24 месеца.
"Науката също така показва, че децата, които започват лечение преди DKA, имат по-лесно време да постигнат метаболитни цели, отколкото децата, които са били в DKA, което означава, че ранното идентифициране на риска, дори ако T1D не може да бъде предотвратено, може да има положителен ефект за цял живот", каза той.
Том Карля от Ню Йорк, друг D-Dad и адвокат (чиито възрастни син и дъщеря бяха диагностицирани като деца), също вижда потенциала тук.
Преди години Карля оглави „Вик за промяна“, насочен към повишаване на осведомеността за тип 1 и DKA в училищата и общностите.
Той помогна да се прокара Reegan’s Rule в закона в Северна Каролина, което насърчава педиатрите да преподават симптоми на T1D на семействата на деца на възраст от 1 до 6 години.
„Всичко това има ефект на снежна топка“, каза Карля. „Това изследване води до други изследвания и това води до образование и осведоменост в общността и педиатърските кабинети. Представете си, че влизате, за да тествате холестерола си и когато те питат за някаква семейна връзка с T1D, те поставят друг тест за скрининг. Това може да е първата стъпка към това да стане част от езика. "
„Работата в изследването е, че тя не просто отваря врата, тя отваря коридор на врати. Започвате с пин-лайт, който се превръща в фенерче, фар, прожектор ... и след това зенит “, добави Карля.
И все пак въпросът за предварителния скрининг не е прост за някои семейства, които може да се притесняват, че положителен резултат може да причини емоционална вреда, ако не може да се направи нищо, за да се предотврати настъпващата диагноза T1D.
Това е нещо, с което всяко семейство трябва да се пребори и да реши за себе си.
Междувременно, преди някое от тези изследвания да се материализира за възможен скрининг и лечение, ние ценим ресурсите, които съществуват, за да помогнат на семействата и широката общественост да разпознаят симптомите на T1D и възможните опасни усложнения на DKA, включително:
- Отвъд тип 1. Вземете материали за предупредителните знаци T1D и информационни ръководства от тяхната кампания за информиране на DKA. Освен това вижте пет причини, поради които трябва да бъдете изследвани за T1D.
- JDRF. Признаците на диабет тип 1 включват материали за малки деца, ученици, тийнейджъри и възрастни.