Възможности за лечение на миелофиброза

Миелофиброзата (MF) е рядък вид рак, при който натрупването на белези предпазва костния мозък от създаването на достатъчно здрави червени кръвни клетки. Това може да причини симптоми като силна умора и натъртване.

MF може също да причини нисък брой тромбоцити в кръвта, което може да доведе до нарушения на кървенето. Много хора с МФ също имат увеличен далак.

Традиционните лечения имат за цел да адресират симптомите на МФ и да намалят размера на далака ви. Допълнителните терапии могат да облекчат някои от симптомите Ви и да подобрят качеството Ви на живот.

Ето по-подробен поглед върху наличните лечения за МФ.

Има ли лек за миелофиброза?

Понастоящем няма лекарства, които да лекуват миелофиброза. Алогенната трансплантация на хематопоетични стволови клетки е единственото лечение, което може да излекува MF или значително да удължи преживяемостта на хората с MF.

Трансплантацията на стволови клетки включва заместване на анормални стволови клетки в костния мозък с инфузия на стволови клетки от здрав донор.

Процедурата има значителни и потенциално животозастрашаващи рискове. Обикновено се препоръчва само за по-млади хора без други съществуващи здравни условия.

Лечение на миелофиброза с лекарства

Вашият лекар може да препоръча едно или повече лекарства за лечение на симптоми или усложнения на МФ. Това включва анемия, увеличаване на далака, нощно изпотяване, сърбеж и болки в костите.

Лекарствата за лечение на МФ включват:

• кортикостероиди, като преднизон
• стимулиращи еритропоезата агенти
• андрогенни терапии, като даназол
• имуномодулатори, включително талидомид (Thalomid), леналидомид (Revlimid) и помалидомид (Pomalyst)
• химиотерапия, включително хидроксиурея
• JAK2 инхибитори, като руксолитиниб (Jakafi) и федратиниб (Inrebic)

Ruxolitinib е първото лекарство, одобрено от Администрацията по храните и лекарствата (FDA) за лечение на междинни и високорискови MF. Руксолитиниб е целенасочено лечение и инхибитор на JAK2. Мутациите в гена JAK2 са свързани с развитието на MF.

Fedratinib (Inrebic) е одобрен от FDA през 2019 г. за лечение на възрастни с междинен-2 и високорисков първичен или вторичен MF. Fedratinib е силно селективен инхибитор на JAK2 киназа. Той е за хора, които не реагират на лечение с руксолитиниб.

Преливане на кръв

Може да се наложи кръвопреливане, ако сте анемични поради MF. Редовното кръвопреливане може да увеличи броя на червените кръвни клетки и да намали симптомите като умора и лесно натъртване.

Трансплантация на стволови клетки

MF се развива, когато стволовата клетка, която произвежда кръвни клетки, е повредена. Започва да произвежда незрели кръвни клетки, които се натрупват и причиняват белези. Това предпазва костния ви мозък от производството на здрави кръвни клетки.

Трансплантацията на стволови клетки, известна също като трансплантация на костен мозък, е потенциално лечебно лечение, което се занимава с този проблем. Вашият лекар ще трябва да оцени вашия индивидуален риск, за да определи дали сте добър кандидат за процедурата.

Преди трансплантация на стволови клетки ще получите химиотерапия или лъчение. Това се отървава от останалите ракови клетки и увеличава шансовете имунната ви система да приеме донорните клетки.

След това вашият лекар прехвърля клетки на костен мозък от донор. Здравите стволови клетки на донора заместват увредените стволови клетки в костния мозък и произвеждат здрави кръвни клетки.

Трансплантациите на стволови клетки носят значителни и потенциално застрашаващи живота рискове. Лекарите обикновено препоръчват процедурата само за хора с МФ със среден и висок риск, които са на възраст под 70 години и нямат други съществуващи преди това здравни състояния.

Новият тип трансплантация на алогенни стволови клетки с намалена интензивност (немиелоаблативна) изисква по-ниски дози химиотерапия и лъчение. Може да е по-добре за възрастни индивиди.

Хирургия

Кръвните клетки обикновено се произвеждат от костния мозък. Понякога при тези с МФ черният дроб и далакът произвеждат кръвни клетки. Това може да доведе до нарастване на черния дроб и далака от нормалното.

Увеличеният далак може да бъде болезнен. Лекарствата помагат за намаляване размера на далака. Ако лекарствата не са достатъчни, Вашият лекар може да препоръча операция за отстраняване на далака. Тази процедура се нарича спленектомия.

Странични ефекти от лечението

Всички MF лечения могат да причинят странични ефекти. Вашият лекар ще прецени внимателно рисковете и ползите от потенциалното лечение, преди да препоръча подход.

Важно е да говорите с Вашия лекар за всякакви странични ефекти от лечението, които изпитвате. Вашият лекар може да поиска да промени дозата Ви или да Ви премине към ново лекарство.

Нежеланите реакции, които може да изпитате, зависят от лечението с МФ.

Андрогенни терапии

Андрогенните терапии могат да причинят увреждане на черния дроб, окосмяване по лицето при жените и растеж на рак на простатата при мъжете.

Кортикостероиди

Страничните ефекти на кортикостероидите зависят от лекарството и дозировката. Те могат да включват високо кръвно налягане, задържане на течности, наддаване на тегло и проблеми с настроението и паметта.

Дългосрочните рискове от кортикостероиди включват остеопороза, фрактури на костите, висока кръвна захар и повишен риск от инфекции.

Имуномодулатори

Тези лекарства могат да увеличат броя на белите кръвни клетки и тромбоцитите. Това може да доведе до симптоми като запек и болки в ръцете и краката. Те могат също да причинят сериозни вродени дефекти по време на бременност.

Вашият лекар ще следи внимателно броя на кръвните Ви клетки и може да предпише тези лекарства в комбинация със стероиди с ниска доза, за да сведе до минимум рисковете.

JAK2 инхибитори

Честите нежелани реакции на инхибиторите JAK2 включват намалено ниво на тромбоцитите и анемия. Те могат също да причинят диария, главоболие, световъртеж, гадене, повръщане, главоболие и синини.

Fedratinib може, в редки случаи, да причини сериозни и потенциално фатални мозъчни увреждания, известни като енцефалопатия.

Химиотерапия

Химиотерапията е насочена към бързо делящи се клетки, които включват космените клетки, нокътните клетки и клетките в храносмилателния и репродуктивния тракт. Честите нежелани реакции на химиотерапията включват:

• умора
• косопад
• промени в кожата и ноктите
• гадене, повръщане и загуба на апетит
• запек
• диария
• промени в теглото
• промени в настроението
• проблеми с плодовитостта

Спленектомия

Премахването на далака увеличава риска от инфекции и усложнения от кървене, включително кръвни съсиреци. Кръвните съсиреци могат да доведат до потенциално фатален инсулт или белодробна емболия.

Трансплантация на стволови клетки

Трансплантацията на костен мозък може да причини животозастрашаващ страничен ефект, известен като заболяване присадка срещу гостоприемник (GVHD), когато имунните клетки на донора атакуват вашите здрави клетки.

Лекарите се опитват да предотвратят това с превантивни лечения, включително премахване на Т-клетки от донорната присадка и използване на лекарства за потискане на Т-клетките в присадката.

GVHD може да засегне кожата, стомашно-чревния тракт или черния дроб през първите 100 дни след трансплантацията. Може да изпитате симптоми, включително кожни обриви и мехури, гадене, повръщане, коремни спазми, загуба на апетит, диария и жълтеница.

Хроничната GVHD може да обхване един или няколко органа и е водещата причина за смърт след трансплантация на стволови клетки. Симптомите могат да засегнат устата, кожата, ноктите, косата, стомашно-чревния тракт, белите дробове, черния дроб, мускулите, ставите или гениталиите.

Вашият лекар може да препоръча прием на кортикостероиди като преднизон или локален стероиден крем. Те могат също да предписват руксолитиниб за остри симптоми.

Клинични изпитвания

Клиничните изпитвания продължават да търсят нови MF лечения. Изследователите тестват нови инхибитори на JAK2 и изследват дали комбинирането на руксолитиниб с други лекарства може да подобри резултатите за хората с МФ.

Един такъв клас лекарства са инхибиторите на хистонова деацетилаза (HDAC). Те играят роля в генната експресия и могат да лекуват симптомите на MF, когато са сдвоени с руксолитиниб.

Други опити тестват антифибротични агенти, за да се види дали тези лекарства предотвратяват или обръщат фиброзата при миелофиброза. Инхибиторът на теломеразата imetelstatis се изследва за подобряване на фиброзата на костния мозък и функцията и броя на кръвните клетки при хора с МФ.

Ако не реагирате добре на лечение, присъединяването към клинично изпитване може да ви даде достъп до по-нови терапии. Десетки клинични проучвания набират или активно оценяват лечението с миелофиброза.

Природни лекарства

Миелофиброзата е хронично заболяване, което изисква медицинска намеса. Нито едно хомеопатично или естествено лечение не е доказано лечение на миелофиброза. Винаги питайте Вашия лекар, преди да приемате някакви билки или добавки.

Някои хранителни вещества, които подпомагат производството на червени кръвни клетки, могат да намалят риска и симптомите на анемия. Те няма да лекуват основното заболяване. Попитайте Вашия лекар дали трябва да приемате някоя от следните добавки:

• желязо
• фолиева киселина
• витамин В-12

Яденето на балансирана диета и редовното упражнение може да помогне за намаляване на стреса и поддържане на тялото ви да функционира на по-оптимално ниво.

Изследователите от проучването NUTRIENT се надяват, че средиземноморската диета може да намали възпалението в тялото, за да намали риска от образуване на кръвни съсиреци, необичайни кръвни показатели и промени в далака при хора с миелофиброза. Средиземноморската диета е богата на пресни, противовъзпалителни храни, включително зехтин, ядки, бобови растения, зеленчуци, плодове, риба и пълнозърнести продукти.

Едно лабораторно проучване предполага традиционното китайско билково лекарство, известно като danshen или червен градински чай (Salvia miltiorrhiza bunge) може теоретично да повлияе на сигналните пътища за миелофиброза. Билката не е проучена при хора и не е оценена от FDA за безопасност и ефикасност. Винаги говорете с Вашия лекар, преди да опитате някаква добавка.

Изследвания

Две лекарства вече са преминали през ранен етап на клинично изпитване и сега са във фаза III клинични изпитвания. Пакритиниб е орален киназен инхибитор със специфичност за JAK2 и IRAK1. Момелотиниб е инхибитор на JAK1, JAK2 и ACVR1, който ще бъде сравнен с руксолитиниб в проучване фаза III.

Интерферон-алфа вече се използва за лечение на хора с МФ. Доказано е, че потенциално намалява производството на кръвни клетки от костния мозък. Необходими са повече изследвания, за да се определи неговата дългосрочна безопасност и ефикасност.

Imetelstat е инхибитор на теломераза във фаза II за тестване на междинно-2 или високорискови MF индивиди, при които инхибиторите на JAK не работят. Агентът показа обещаващи резултати, въпреки че са необходими по-големи клинични проучвания.

Outlook

Предвиждането на перспективата и оцеляването с миелофиброза може да бъде трудно. Много хора имат MF в продължение на много години, без да изпитват никакви симптоми.

Оцеляването варира в зависимост от вида на МФ, независимо дали е нискорисков, междинен или високорисков.

Едно проучване установи, че хората с нискорискова МФ имат вероятност да живеят 5 години след поставянето на диагнозата, както и общата популация, след което оцеляването намалява. Установено е, че хората с високорискова МФ са живели до седем години след поставяне на диагнозата.

Единствената възможност за лечение, която потенциално може да излекува MF, е трансплантацията на стволови клетки. Някои изследвания показват, че наскоро одобрените лекарства, включително руксолитиниб, могат да удължат оцеляването с няколко години. Много клинични проучвания продължават да изучават потенциални MF лечения.

Вземането

Редица MF лечения са ефективни при справяне със симптомите и подобряване на качеството на живот.

Лекарствата, включително имуномодулатори, инхибитори JAK2, кортикостероиди и андрогенни терапии помагат за справяне със симптомите. Може също да се наложи химиотерапия, кръвопреливане или спленектомия.

Говорете с Вашия лекар за симптомите си и винаги ги уведомявайте, ако обмисляте да вземете ново лекарство или добавка.