Ако сте виждали заглавията на основните новини, влизащи в # 2018ADA, най-голямата конференция за диабет за годината, може би сте си помислили, че сме на прага на новаторско лечение на диабет. Това е така, защото противоречивата изследователка от Бостън д-р Дениз Фаустман, която подхранва надеждата и събра милиони долари дарения от цялата страна, започна да популяризира последните си открития в дните преди началото на тазгодишните научни сесии на Американските асоциации за диабет в Орландо .
По този начин се заговори, че тя може да е нарушила ембарговата политика на ADA, което веднага предизвика бурен отговор от медицинската общност, създавайки донякъде нечуван откат срещу утвърден изследовател.
В ход за вдигане на вежди, който може да е първият по рода си, ADA и JDRF издадоха съвместно изявление, предупреждавайки общността да не се вълнува твърде много от изследванията на д-р Фаустман в този момент, отбелязвайки много малкия размер на извадката на нейното проучване и факта че „констатациите водят до провокиращи размисли въпроси, но не и до окончателни отговори“, които са необходими, преди нейната работа да може да бъде рекламирана толкова широко като успех.
Забележително е, че ADA също така разследва дали д-р Фаустман е нарушил ембарговата политика на Научната сесия, като е публикувал предварително своите изследвания и дали може да бъде забранен за бъдещи научни сесии.
Уау! Оставете на д-р Фаустман да предизвика раздвижване, както никой друг изглежда не е в състояние да направи ...
Когато се свърза с нас за отговор, Фаустман ни каза, че съвместното изявление „е малко изненадващо, тъй като сме положили големи усилия, за да ангажираме и двете организации в положителен диалог“.
Много страстни последователи в нашата D-общност имат ясни мнения за мотивацията от всяка страна. Феновете й са склонни да я възприемат като жертва на нетърпимостта на големите кучета към нови подходи, докато критиците намекват, че тя е измама за самореклама, разпространяваща фалшива надежда.
През годините сме следили работата на д-р Фаустман, от първоначалния чат през 2009 г., актуализацията през 2012 г. и след това още едно интервю, когато нейното клинично проучване от Фаза II започва през 2015 г. Ето поглед към предишността на нейната работа и актуализацията на изследването, която предизвика тази най-нова драма ...
Изследване на ваксината на BCG на д-р Фаустман
За тези, които не са запознати с работата на д-р Фаустман, тя отдавна изучава нещо, наречено BCG (Bacillus Calmette Guerin), генерична ваксина, която съществува от почти век и първоначално е предназначена за борба с туберкулозата (ТБ). Идеята: усилването на BCG може да спре панкреаса да убива бета клетките, които произвеждат инсулин, позволявайки на засегнатите от диабет да се регенерират. Фаустман направи това, което беше описано като новаторско откритие при мишки през 2001 г., но първоначално не беше в състояние да го повтори и нейното смело популяризиране на това изследване породи буря от противоречия сред медицинската общност и изследователските организации, които се съмняваха в нейния подход. В по-късните години Фаустман посочва, че други проучвания на мишки са възпроизвели някои от първоначалните ѝ открития, но това е за обсъждане в зависимост от това, когото питате.
В констатациите си от фаза I нейният екип от Масачузетската болница установява, че при хора с „дългосрочен“ или „напреднал“ диабет тип 1, т.е. имащи заболяване в продължение на поне 15-20 години, тяхната ваксина е въвела началото на панкреаса, клетъчна регенерация, произвеждаща инсулин.
Тя завърши първата фаза на клиничните си проучвания през 2010 г. Кандидатства за финансиране по JDRF, но не получи безвъзмездна помощ, вероятно поради съмнения относно валидността на нейната работа. Най-вече поради необходимостта от набиране на средства независимо, бяха необходими още няколко години, за да започне втората фаза на нейното изследване през 2015 г. Това продължава и вероятно ще отнеме повече години (очакваното време за завършване на клиничното изпитване е 2023, в момента).
Последните констатации, публикувани на 21 юни, са проследяване на 9-те (да, девет!) Участници, записани в първоначалното й малко проучване преди осем години. Той разгледа ефектите на инвалидите с увреждания в продължение на три, пет и осем години след проучване на Фаза I.
A1C на участниците в проучването леко спаднаха и те имаха „почти нормални“ BG, изискващи по-малко инсулин и се чувстваха свободни да проверяват нивата на глюкозата си по-рядко. Резултатите от A1C са спаднали средно с повече от 10% през трите години след лечението и 18% след още една година, показват данните от проучването. Участниците също са успели да намалят приема на инсулин и да постигнат „нормални“ нива на БГ, показва изследването. Интересното е, че изглежда, че ваксината отнема 3-4 години - нещо, което Фаустман и нейният екип не са сигурни защо това се случва, но ще продължат да разследват.
„Това е клинична валидация на потенциала за стабилно понижаване на кръвната захар до почти нормални нива с безопасна ваксина, дори при пациенти с продължително заболяване“, каза д-р Фаустман. „В допълнение към клиничните резултати, сега имаме ясно разбиране на механизмите, чрез които ограничените дози BCG ваксина могат да направят постоянни, полезни промени в имунната система и да понижат кръвната захар при диабет тип 1“.
И все пак в самото проучване има съществен момент, който изследването на д-р Фаустман прави, което всъщност противоречи на твърденията от резултатите от предишното изследване - че A1C и понижаващият BG-ефектът на BCG ваксината не е резултат от регенерация на панкреатичните клетки. Докладът заявява: „При хората този стабилен контрол на кръвната захар не се задвижва главно при тези хора чрез възстановяване или регенерация на панкреаса.“ Всъщност се казва, че регенерацията на С-пептид, както се наблюдава при опити с мишки, не е била възпроизведена в човешките хора с увреждания.
Освен тези първоначално публикувани резултати, д-р Фаустман също пусна плакат с „късна промяна“ на 23 юни на научните сесии, въпреки че данните, разглеждащи „друга подгрупа пациенти“, бяха доста подобни на написаните в Природата статия, публикувана дни по-рано.
Юни Медия Блиц
Седмица преди констатациите от ембарговите изследвания да бъдат публикувани, екипът на д-р Фаустман се обърна към масовите медии и пресата за диабет, за да сподели някои от новите данни. Така че, когато ADA конференцията започна, заглавия вече се появяваха в целия спектър - от Newsweek, Време, СТАТИСТИКА, бизнес списания и специфични за диабета публикации със заглавия като „Намерил ли е д-р Фаустман лек за диабет тип 1?“
Ъъъ ... Ако нейната група е добра в нещо, това определено е PR.
Това предизвика реакцията на ADA и JDRF, които рядко си сътрудничат по съвместни изявления, освен ако не смятат, че проблемът е доста монументален.
Загриженост на ADA и JDRF
На 25 юни двете най-големи диабетни организации в страната излязоха публично със своите притеснения, като излязоха с изявление в пряк отговор на всички бърборения на изследванията на д-р Фаустман. Човек може да разгледа този ход не само като плесник на изследовател, който е измамен, но и като възможно предупреждение, че хората с увреждания не трябва да продължават да хвърлят парите си на работа, което може да създава фалшива надежда.
Организациите посочват, че макар тази работа да е привлякла внимание, проучването на Фаустман е проследило само много малък брой пациенти - девет души в петгодишния момент и трима в осемгодишния момент - „и трябва да се тълкува с Внимание."
Изявлението също така изброява конкретни ограничения, които трябва да се имат предвид:
- Всички участници в проучването продължиха да използват стандартна инсулинова терапия през цялото проучване; не е ситуация, при която лечението да промени техния стандарт на грижа (всички ваксинирани лица са останали на инсулинова терапия).
- Пациентите с докладвани положителни резултати са постигнали само умерено по-ниски стойности на A1C, които, макар и статистически значими, не могат да бъдат обобщени за милионите хора, живеещи с T1D, и не е установено, че са резултат от ваксинацията.
- Докладът за изследването не отчита естествената променливост на нивата на A1C във времето, което е добре известно при тази популация: те са склонни да се подобряват при хора с T1D с напредване на възрастта, особено при излизане от тийнейджърските си години и ранните 20 . Не е ясно каква роля е можела да играе естествената история в тези теми.
- Няма подробности за стандарта на грижи в лекуваната и контролна група с BCG. Например, дали грижите са били сравними между двете проучвателни групи или са били използвани допълнителни терапии?
След това в изявлението се отбелязва как нито ADA, нито JDRF в момента финансират работата на д-р Фаустман, но те ще следят напредъка.
„(Ние) искаме всеки изследовател в нашата област да бъде успешен“, завършва изявлението. „И двете организации използват строги процеси на партньорска проверка, за да вземат решения за финансиране, основани на доказателства, и ние ще продължим да фокусираме ресурсите си върху проекти, които вярваме, че ни дават най-добрата възможност да създадем свят без T1D - за себе си и близките си - възможно най-бързо. "
Главният мисионер на JDRF д-р Аарон Ковалски ни казва, че макар двете организации за диабет да са издавали съвместни изявления в миналото с FDA по други научни теми, това специално, свързано с д-р Фаустман, е уникално.
„Смятахме, че е особено необходимо да бъде ясно, че стандартът на грижа не се променя поради този доклад“, каза той, отбелязвайки, че клиницистите са били свързвани от семейства, които искат ваксинацията, и отразяването на основните новини за това със сигурност е изиграло роля в Интерес на D-общността и как организациите са решили да отговорят.
Главният научен и медицински директор на ADA д-р Уилям Чефалу повтори тези настроения, като повтори, че има включени твърде малко пациенти, за да се определи каква е ползата от тази терапия с BCG.
„Това е случай, при който и двете организации се съгласиха относно ограниченията и опасенията на проучването и неговите констатации и ние се съгласихме да се уверим, че то е поставено в контекст,“ каза той DiabetesMine:
Чефалу казва, че на д-р Фаустман е било позволено да присъства на ADA, тъй като не е било ясно веднага дали нейната публикация преди конференцията и късните резултати от постери, показани на SciSessions, са в нарушение на политиката на ADA за ембарго. Тази конференция е специално за представяне на най-новите констатации, а политиката за ембарго има за цел да гарантира, че никой изследовател не „открадне гръмотевиците“, преди всички най-нови изследвания да бъдат представени там. Това е стандарт за тези видове медицински, научноизследователски конференции.
„Преглеждаме времето и всичко в детайли“, казва Чефалу, като отбелязва, че голяма част от ръководството и служителите на ADA все още се връщат от конференцията по това време. „Въпросът беше, че хартията е публикувана толкова близо до презентацията и ако тази статия включва същата информация в резюмето, това е основно определението за нарушаване на ембарго.“
Отговор на Фаустман
Фаустман казва, че нейният екип не е съгласен с точките в съвместното изявление, а също така отбелязва, че са споделили своя медиен план с ADA преди конференцията.
„Не съм сигурен дали (съвместното изявление) е изяснило нещо за милионите хора, които искат напредък към безопасна и жизнеспособна намеса за тип 1“, каза ни Фаустман. „Ние сме много чувствителни към коментари, които обещаваме твърде много, и се опитахме да бъдем внимателни в начина, по който общуваме.“
По отношение на подробните критики към нейното проучване, тя добави:
„Техните специфични коментари относно размера на пациента и статистическата значимост не се подкрепят от стойностите на Р. Научната общност използва P стойности специално, за да избегне този тип разговор и няма нула данни, които да предполагат, че естествените вариации могат да отчетат тези промени.
„Другите въпроси, свързани със стандартните грижи и употребата на инсулин, са тези, на които се надяваме да отговорим във фазата II, която е напълно регистрирана и е в ход. Ще продължим да се опитваме да се ангажираме с JDRF, ADA или някой, който се интересува, да ни помогне да разберем потенциала на BCG. Остава още много работа и бихме могли да използваме подкрепата. “
Тя отбеляза, че хората, които се интересуват от участие в нейните клинични изпитвания, могат да се свържат с координаторите на изпитванията на [email protected].
„Докато вървим напред, моля, протегнете ръка и ни уведомете какво мислите (добро и лошо), но ние молим всички да бъдат възможно най-любезни от всички страни“, добави Фаустман. „Нашите емоции са високи, защото това състояние е толкова тежко за пациентите и тези, които те обичат. Нека останем заедно в това и да видим какво можем да направим - заедно! "
Надежда срещу Hype
Фаустман може да бъде поляризираща личност, както отбелязахме, докато се разхождахме в конгресния център ADA и залата за плакати, разговаряйки с други изследователи; лесно бихте могли да усетите напрежението, когато името й беше споменато.
Някои възприеха подхода на „предпазлив оптимизъм“, докато други се свиха и вдигнаха ръце, за да махнат темата. Освен това неведнъж сме чували мнението, че тя разпространява фалшива надежда за лечение.
Какъвто и да е вашият POV тук, д-р Faustman със сигурност е един от най-ярките примери за феномена "Надежда срещу Hype" в изследванията на диабета и колко емоционално може да получи - докато реалното въздействие на нейното изследване остава TBD.
.jpg)
.jpg)
.jpg)
