НОВИНИ: FDA одобрява първия глюкагон за нос! (Спешно лечение без игла)

Огромни новини за онези от нас, чийто живот зависи от инсулина: След години на научноизследователска и развойна дейност и очакване на общността, сега имаме нова форма на глюкагон, веществото за повишаване на кръвната захар, което може просто да се пръска по носа, вместо да се изисква сложна смес комплект и страшно голяма игла, с която страничните наблюдатели трябва да ви намушкат.

Забележително е, че това е първият нов тип глюкагон, който сме виждали от въвеждането на стандартните инжекционни аварийни комплекти през 1961 г.!

На 24 юли FDA обяви одобрението си на новия интраназален глюкагон, известен като Baqsimi (повече за името след малко), направен от фармацевтичния гигант Eli Lilly. Тази компания, разбира се, е основен производител на инсулин, но също така предлага един от двата многоетапни инжекционни комплекта глюкагон, които понастоящем са налични (другият е Novo Nordisk).Първоначално разработен от канадска биомедицинска компания, новият назален глюкагон е придобит от Lilly през 2015 г. и е в късен етап на клинични изпитвания, откакто е бил подаден на регулаторите преди една година през юни 2018 г.

Макар да изглежда малко драматично да се опише това ново лекарство като „историческо“ и „променящо играта“, със сигурност е крайъгълен камък за нашата общност, тъй като това е първият нов тип глюкагон, който се появи на пазара, тъй като оригиналните инжекционни форми бяха въведени почти преди шест десетилетия. Всъщност новият продукт на Lilly ще бъде достъпен от август 2019 г. Това е първата от трите нови форми на глюкагони, които се очаква да излязат на пазара в близко бъдеще, поставяйки началото на нови начини за използване на глюкагон.

Изпълнителният директор на JDRF д-р Аарон Ковалски, който живее със самия T1D, публикува следното изявление: „Това е важна стъпка към осигуряването на повече лечения за справяне с усложненията на диабет тип 1. Досега сложните инжекции с глюкагон, които предприемат няколко стъпки за прилагане, бяха единственото налично лечение за хора, които изпитват тежък хипогликемичен епизод. Администрирането на назален глюкагон е много по-малко инвазивен и опростен процес, който може да спести критични моменти по време на извънредна ситуация, особено ако човек загуби съзнание. JDRF е благодарен на FDA за нейното решение и продължава да се застъпва за появата на повече лечения, така че хората с T1D да могат по-добре да се справят с усложненията му и да живеят по-щастлив и по-здравословен живот. "

Назален спрей Baqsimi: Основите и как действа

Като напомняне, глюкагонът е хормон, който задейства черния дроб да освобождава глюкоза много бързо, за да повиши нивата на кръвната захар. Познатите червени и оранжеви многоетапни комплекти за спешни случаи с глюкагон са единствената опция до момента (и Лили казва, че ще продължи да предлага такива).

Ето моментна снимка на този нов продукт на Baqsimi, включително разходи и какво предстои за пазара на глюкагон:

• Готов за употреба дозатор: Това е доза от 3 mg глюкагон, която е за еднократна употреба, поместена в компактен, преносим, ​​готов за употреба пластмасов дозатор. Пълната доза се изразходва при действие, така че това не позволява мини-дозиране (което все още не е одобрено от FDA, но е направено от много пациенти извън етикета, използвайки традиционния инжекционен глюкагон). Интересното е, че дозаторът всъщност е разработен от базираната в Илинойс компания AptarGroup, която произвежда това устройство Unidose за множество лекарства под формата на прах, освен глюкагон и диабет.

• Дозиране: Накрайникът на дозатора се вкарва в ноздра и натискате / изстисквате малко бутало в долната част на устройството, за да освободите в носа фиксираната доза сух прах от глюкагон. След това този глюкагон се абсорбира в лигавицата на носната кухина, където започва да действа незабавно. Не е необходимо вдишване, подушване или дълбоко дишане - особено важно, ако инвалидът (човек с диабет) е в безсъзнание или не е напълно наясно какво се случва. Вижте онлайн ръководството за инструкции на Lilly тук.

• Мини дозиране: Не с Baqsimi, казва Лили. Това е веднъж свършен дозатор, при който използвате пълната доза от 3 mg наведнъж. Натискате буталото, докато зелената линия изчезне, което означава, че е дадена 100% от дозата. Компанията казва, че досега не е изследвала мини-дозирането на глюкагон, тъй като е фокусирана върху този по-лесен за използване авариен спасителен глюкагон.

• При настинка или конгестия: Да, действа, дори ако имате обикновена настинка и / или запушване на носа и приемате лекарства за тези специфични симптоми. Данните от клиничните изпитвания показват, че този глюкагон е също толкова ефективен в тези ситуации.

• Клинични данни: Говорейки за опити, в две клинични проучвания на 83 и 70 възрастни с диабет, сравняващи единична доза Baqsimi с единична доза инжекционен глюкагон, Baqsimi е значително по-ефективен. Той започна да работи в рамките на минути и повиши нивата на кръвната захар напълно в рамките на 15-30 минути. При педиатрично проучване на 48 пациенти на възраст над 4 години се наблюдават подобни резултати.

• Деца и възрастни: Baqsimi е одобрен както за възрастни, така и за деца на възраст над 4 години. Ще се провеждат непрекъснати проучвания за безопасност и ефикасност и за деца под 4 години. Лили казва, че едно и също дозиране от 3 mg е безопасно за всяка от тези възрасти, независимо дали става въпрос за пълнолетен мъж или малко дете.

• Странични ефекти: Няма забележителни предупреждения за черна кутия, но възможните странични ефекти отразяват много от включените в инжекционните продукти с глюкагон в момента - сълзене на очите, зачервяване и сърбеж в очите, гадене, повръщане, главоболие и др. Има и няколко условия и други лекарства, които могат да повлияят на ефективността на Baqsimi, включително инсулином или феокромоцитом, както и бета-блокери или лекарства с индометацин. Интерферентните съставки включват бетадекс и додецилфосфохолин. Също така, тъй като ефективността на глюкагона може да бъде нарушена от алкохола (поради нуждата на черния дроб да се справи с алкохола срещу изхвърлянето на глюкоза), това остава елемент, който трябва да имате предвид, когато използвате Baqsimi.

• Съхранение: Срокът на годност е от 18 месеца до 2 години и Лили казва, че работи по удължаване на тази дата на годност. Baqsimivdo не се нуждаят от охлаждане и трябва да се съхраняват до 86 градуса. Той се доставя опакован в туба със свиваща се обвивка и трябва да го държите в тази тръба преди употреба. Лили казва, че излагането на влага може да влоши ефективността на носния глюкагон.

• Наличност: Baqsimi ще се продава в аптеките от август 2019 г. Ще се изисква рецепта, което означава, че няма да се предлага без рецепта (OTC). Повече подробности за достъпа и цените е по-долу.

За тези, които се интересуват от повече подробности за FDA относно Baqsimi, агенцията публикува официалното си писмо до Eli Lilly, както и документацията за етикетиране от 18 страници за преглед.

Издухване на глюкагон в носа

Не забравяйте, че Basqimi е същият назален глюкагон, който трябваше да пробвам в прототип през 2014 г., преди Lilly да придобие продукта. Моят опит беше следният:

След като ме сложи инсулинова капка, за да намаля нивата на глюкозата през 50-те и 40-те години, бях подканен да администрирам изследвания глюкагон в носа си. Имах чувството, че той започна да работи в рамките на няколко минути - със сигурност много по-бързо от нормалния инжекционен глюкагон, който бях принуден да използвам само месец по-рано. В рамките на 15 минути всичките ми слаби усещания бяха отминали и показанията на CGM и показанията на пръстите на клиниката показаха, че захарите ми се увеличават. В рамките на няколко часа моите нива на BG се върнаха на ниските 200-те, където те се колебаеха преди експеримента.

Разбира се, много други участваха в този процес, а други през годините. Ние също бяхме очаровани да видим в крайна сметка проучвания от „реалния живот“, показващи лекотата на използване на инвалиди и болногледачи, които може да се наложи да прибегнат до този глюкагон в извънредна ситуация. Всичко това даде доказателство, че този назален глюкагон е много по-лесен за използване и също толкова ефективен от това, което имахме на разположение през всичките тези години.

Назален глюкагон Baqsimi: Какво е на име?

Произнася се „BACK-see-mee“, а Лили придобива името заедно със самия продукт по време на придобиването през 2015 г. от базираната в Канада стартираща компания Locemia Solutions - чието име е смесица от „ниска кръвна захар“ и „хипогликемия“. Казват ни, че първоначалното вдъхновение за името Basqimi идва от разговори в рамките на Диабетната общност за „кой има гърба ти“, когато става въпрос за хора, които помагат по време на страшни спешни случаи с ниска кръвна захар.

Locemia беше воден от Робърт Орингер, предприемач с дълга история в индустрията за диабет и самият D-Dad с двама сина, които развиха T1D с интервал от месец през 1997 г. Резюмето му включва редица продукти за грижа за диабета, включително работа по създаването на популярни раздели на глюкоза Dex4 (които вече са преустановени в САЩ). Той и изследователите започнаха работа по тази интраназална формулировка на глюкагон през 2010 г.

Групата се надяваше да повиши обществената информираност за хипогликемията и да промени начина, по който се гледа на глюкагона, така че да може да бъде по-видим с лечения, като дефибрилатори и EpiPen в ресторанти, стадиони, училища и други обществени места.

„Много съм благодарен на всички, които допринесоха през толкова много години за развитието на този невероятен и жизненоважен продукт - включително нашия малък, но могъщ екип от Locemia, изследователите, провеждащи нашите клинични изпитвания, потребителите на инсулин, които доброволно се включиха в нашите опити, научни съветници, адвокати на пациенти, инвеститори и безброй други “, написа той в имейл.

„Клод Пише, съосновател и главен изпълнителен директор на Locemia, и аз, и двамата сме изключително благодарни на екипа от Eli Lilly, който призна стойността на Baqsimi преди повече от пет години и показа ангажимента си, като предприеме действия за придобиването му, продължи да инвестира в и го изведе на пазара. Не можете да си представите броя на талантливите членове на екипа на Lilly, които са допринесли за този момент и продължават да работят, за да донесат Baqsimi на света. Да, САЩ ще бъдат първи, но да се надяваме, че Канада (където се е развило развитието), Европа и други страни ще разполагат с Baqsimi за потребителите на инсулин и тези, които ги обичат или се грижат за тях. "

Достъп и достъпност за Baqsimi Glucagon

Лили казва, че очаква Baqsimi да се предлага в аптеките в САЩ от края на август и те вече са го подали на регулаторните агенции в Канада, Европа и Япония, където все още се преглежда.

Казаха ни, че Baqsimi ще има същата ценова цена като инжекционния комплект за спешен инжекционен глюкагон на Lilly: $ 280.80 за единичен дозатор, а пакетът от две опаковки ще струва $ 561.60.

Това е разочароващо.

Мнозина от D-общността се надяваха, че тази нова форма на глюкагон ще бъде по-достъпна, вместо да бъде точно толкова неумолима, колкото флакон с инсулин в САЩ в наши дни. Докато напоследък цените на инсулина и достъпът до устройства за диабет са в новините, цената на глюкагона остава по-малко обсъждана в нашата D-общност и извън нея.

При запитване относно опасения относно високата ценова листа, говорител на Lilly ни каза, че компанията предлага спестовна карта Baqsimi до края на 2020 г. за тези с търговска застраховка, за да получат 2 пакетчета Baqsimi в една опаковка или 1 опаковка за две, само за 25 долара. Това ще е добре за 12 месеца, което означава, че картата ще бъде добра за една година и може да се използва толкова пъти, колкото получите нова рецепта Baqsimi. Те също така предлагат оферта за първо попълване, при която някои могат да получат един продукт Baqsimi или 2 опаковки безплатно, преди програмата за спестявания да започне да зарежда. Тази програма „Разбрахте BAQ“ ще бъде за онези „eiligible“, което означава, че ще има конкретни критерии. Те се позоваха и на допълнителни спестовни карти, Програми за подпомагане на пациенти (PAP) и техния център Lilly Solutions, създаден, за да предложи финансова помощ на тези, които отговарят на условията за лекарства за диабет, включително инсулин и глюкагон.

„Разбираме финансовото въздействие, което управлението на диабета има върху семействата. Lilly се ангажира да помогне да се направи Baqsimi достъпна и достъпна за възможно най-много хора, живеещи с диабет, чрез осигуряване на достъп с платечи, както и чрез нашите предложения за достъпност ”, каза Тони Езел, вицепрезидент на Lilly в САЩ за свързани грижи и инсулини.

Когато ни попитат какво може да очаква общността на пациентите от Lilly относно ценообразуването на глюкагон, ние от „Моята ясно им каза, че тази ценова точка вероятно ще се разглежда от общността като глуха и ще означава, че назалният глюкагон остава извън границите на огромен брой пациенти.

Разбира се, някои застрахователни планове много добре могат да покрият този нов глюкагон Baqsimi. И опцията от два пакета може да позволи на хората да получат двойна сума за едно доплащане. Това е всичко TBD, тъй като Lilly работи със застрахователни компании и мениджъри на фармацевтични обезщетения (PBM), за да включи този нов глюкагон във формулярите.

Също така е важно да се знае, че в процес на разработка са още две нови формулировки за глюкагон и една в момента е пред FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Тази компания в Чикаго е разработила хипоспасителна писалка за еднократна употреба, наречена G-Voke, подадена до FDA през лятото на 2018 г. Това е продукт от първо поколение във форма, подобна на EpiPen, и FDA вероятно ще вземе решение по този въпрос до края на 2019 г. Xeris също работи по версия от следващо поколение, която ще позволи мини дозиране извън спешния хипореактив.

• Zealand Pharma: Тази компания, базирана в Дания, разработва нова версия, наречена Dasiglucagon, разтворима формула на глюкагон, която може да се използва в инсулинови помпи. Тества се в вълнуващата система за затворена верига iLET Bionic Pancreas в процес на разработка. Dasiglucagon също се разработва в готова за употреба спасителна писалка, подобно на форм-фактора Xeris. Сега Зеландия казва, че планира да подаде своята стабилна формула за глюкагон в FDA в началото на 2020 г.

Обаждане за помощ за достъп до глюкагон

Около нашата D-общност онлайн, отговорите са различни на Baqsimi.

Повечето се съгласяват, че това със сигурност е голяма новина и достойно за тържество, предвид лесния нов формуляр за доставка. Виждали сме някаква бележка, че това може да революционизира начина, по който глюкагонът се разглежда и разбира от широката публика.

Но проблемът с достъпността и достъпа (или липсата на такъв) е нещо като тъмен облак, с настроения като този Tweet от дългогодишния тип 1 Крис Уилсън в Калифорния: „Надявам се, че Ксерис и / или Зеландия ще яде обяда на Лили с техните стабилни течни образувания . Потенциалът на микродозиращата течност спрямо интраназалната самостоятелно отваря ОЧЕНО повече приложения. "

На фронта на застъпничеството има призната необходимост от по-добри политики за глюкагон - за училища, медицински сестри и дори фелдшери. Може би сега с неинжекционна версия, която е невероятно лесна за използване, могат да се случат някои промени в политиката, за да бъдат поставени спасителните дозатори за глюкагон на по-публични места и на тези, които имат най-голяма нужда от тях.

От своя страна сме развълнувани да видим по-лесен и нежен начин за лечение на спешни случаи на хипогликемия и сме благодарни на всички учени и ръководители, които направиха това да се случи.

В същото време се надяваме, че Лили слуша тази обратна връзка, призоваваща за помощ относно достъпността и достъпа до тази важна иновация в спешното лечение с глюкагон за тежки хипопотапи.