Наблюдаваме ViaCyte от години, тъй като компанията в Сан Диего работи към метод за „препрограмиране“ на човешки стволови клетки, за да прерасне в нови клетки, произвеждащи инсулин, които ще бъдат имплантирани в тялото, поместено в малко устройство - ефективно, функционално лек.
През годините това понятие за регенеративна медицина бележи възходи и падения, но ViaCyte сега показва някои вълнуващи успехи в клиничните изпитвания и набира пара с нови милиони средства за набиране на средства.
Имайте предвид, че тази област на капсулиране и регенерация на островни клетки е тази, към която се приближават и други компании, но ViaCyte е една от най-видимите и често оценявани в работата си с JDRF през годините.
Идеята им е проста: Регенериращите островни клетки, които обикновено се намират в панкреаса, но вместо това ще бъдат поставени в имплантируемо устройство за отглеждане на повече клетки и разпределяне на инсулин според нуждите за регулиране на нивата на глюкозата. Те работят по версия от първо поколение, наречена „PEC-Encap“ от години, използвайки получени от стволови клетки панкреатични „предшественици“ клетки, капсулирани в устройството им за доставка, известно като Encaptra. Това е устройството, което се показва на диабетни конференции и JDRF събития, предизвиквайки вълнение в нашата D-общност. Но все още е много далеч.
За щастие, компанията е предпазлива да използва терминология „излекуване“, която може да свръхпроцесира.
Но те отбелязват значителен напредък.
Резултатите от техните клинични изпитвания при хора, представени на научните сесии на ADA през юни 2018 г., показват данни на стойност две години, показващи, че потенциалният продукт на ViaCyte наистина работи. Компанията също така обяви огромните 165 нови патента през 2018 г. и имплантира първите си пациенти с хора с продукта си от второ поколение през януари тази година.
Наскоро разговаряхме с изпълнителния директор на ViaCyte Пол Лайкинд и вицепрезидента по комуникациите Юджийн Брандън за последните актуализации и как се надяват да разширят обхвата на лечението си.
(Всичко това е много навременно, тъй като финансирането чрез Калифорнийския институт за регенеративна медицина (CIRM), организация, която е помогнала за финансирането на работата на ViaCyte през годините, е потенциално за подновяване в държавното гласуване следващата година.)
Превключване на формули
Компанията всъщност е преструктурирала своята гама от възможни продукти за лечение, тъй като продължава клиничните изпитвания върху хора, тествайки нови версии на своите предложения, които основно ще възстановят способността ни да произвеждаме отново собствен инсулин.
След стартирането на първоначални изпитвания върху хора преди няколко години, ViaCyte научи, че това, което смята за своя модел от второ поколение, всъщност е по-подходящо да бъде пуснато като продукт от първо поколение. Така че този, известен като „PEC-Direct“, сега е първи. Това ще изисква имуносупресиращи лекарства и ще бъде ограничено до около 10% от пациентите от тип 1, които са изложени на най-висок риск от непознаване на хипогликемия и екстремни хипопотони чрез това, което понякога се нарича „чуплив диабет“ и други по-тежки усложнения.
Продуктът от второ поколение, наречен "PEC-Encap", на теория би позволил на ViaCyte да "намали реакцията на чуждото тяло" - което означава по-малко доверие към имуносупресиращите лекарства - което го прави подходящ за употреба сред по-широкия тип 1 и дори инсулин -използва популация от тип 2.
„Започнахме с PEC-Encap, защото мислехме, че може да е готов и ако това беше така, нямаше да имаме нужда от PEC-Direct. Но бихме могли да го приберем в задния си джоб, ако е необходимо “, казва главният изпълнителен директор Лайкинд. „Докато разбрахме, направихме някои важни открития и видяхме, че би било по-добре да го направим по различен начин.“
Laikind обяснява, че това, което са открили в клиниката, е агресивно чуждо вещество, реагиращо на компонентите на устройството, което не позволява на клетките да процъфтяват или функционират правилно, така че те са спрели изследователското проучване, за да го проучат и подобрят повече, преди да продължат.
Сега ViaCyte си сътрудничи с компания, наречена W.L. Gore & Associates върху по-нова, по-ефективна мембрана, която ще покрие клетъчното устройство Encaptra, за да противодейства на реакцията на чуждото вещество в тялото. Тези изпитания на PEC-Encap ще се рестартират през втората половина на 2019 г.
Междувременно техните изследвания на PEC-Direct се движат гладко напред. Тази преработена версия не предотвратява реакцията на чуждо вещество, но в основата си работи около нея, използвайки проектирани портове, които позволяват директна васкуларизация на клетките. Въпреки че това изисква имуносупресиращи лекарства, тя работи и с други трансплантации на органи, през които може да преминат високорисковите Т1. Те вече са завършили първата кохорта на изследването, а втората част продължава, като се разглеждат диапазоните на дозите и устройствата с различни размери, които се имплантират в тялото. Те също така търсят да оптимизират самия прототип на устройството и събират данни.
Laikind казва, че тези нови данни може да са готови да бъдат представени на научните сесии на ADA през юни 2020 г.
Редактиране на гени и диабет
Както обсъждахме през есента на 2018 г., ViaCyte обяви сътрудничество с международната компания за биофарм CRISPR Therapeutics за използване на генно редактиране в допълнение на капсулирането на островни клетки, което има потенциала да предпази трансплантираните бета клетки от неизбежната атака на имунната система, която обикновено ги убива. Това, разбира се, би премахнало необходимостта пациентите да приемат имуносупресиращи лекарства, които могат да имат големи недостатъци и досега са били голяма бариера пред имплантирането на клетки.
Двете компании заявиха съвместно: „Ние вярваме, че комбинацията от регенеративна медицина и генно редактиране има потенциал да предложи трайни лечебни терапии на пациенти с много различни заболявания, включително често срещани хронични разстройства като диабет, изискващ инсулин.“
В някои отношения сътрудничеството на ViaCyte с CRISPR разширява идеята дали тук говорим за „лек“; Подходът на ViaCyte често се споменава като „функционално излекуване“, тъй като той само ще замести липсващите инсулинови клетки в тялото на хората с увреждания, но няма да се обърне към автоимунните корени на заболяването. Но като работят заедно, тези две компании потенциално могат да направят и двете, за да преследват истинско „биологично лечение“.
„Комбинираната сила на това сътрудничество се крие в опита на двете компании“, казва Laikind на ViaCyte.
Той казва, че сътрудничеството все още е в начален етап, но е вълнуваща първа стъпка по пътя към създаването на продукт, получен от стволови клетки, който може да устои на атаката на имунната система - основно чрез преработване на ДНК на клетките, за да се избегне тази атака. Срещат се редовно, дори седмично, а напредъкът вече се материализира в работата за в бъдеще, казва ни Лайкинд.
„Смятаме, че имаме чудесна отправна точка за това ... Нашето очакване е, че в крайна сметка бихме могли да произведем множество клетъчни линии, за да тестваме главата до главата, не само при животински модели, но и в клиниката. Вграждането на повече от една конструкция в клиничните изпитвания може да покаже кое е най-ефективно при предоставянето на дълбоките иновации. "
Всичко е много вълнуващо, макар и само във фазата на изследване ...
И там трябва да спрем за малко дъх.
Където има надежда, има и хип
ViaCyte може да е нашият рицар в капсулирана броня. Техният изпълнителен директор предлага подходящо предпазлива надежда. Това са медийните посланици - или поне авторите на заглавия - които често се увличат, когато говорят за нещо, свързано с лечение ... (въздишка).
Този баланс „надежда срещу свръх“ не е нищо ново за нашата D-общност, затова се доверяваме на всички вас, за да държите вашите очаквания под контрол, като същевременно оценяваме, че напредъкът на изследванията от ViaCyte е доста окуражаващ в наши дни.
Както д-р Джей Скайлър излага в своята скорошна публикация Diabetologica статия по темата, „реклама и надежда не се изключват взаимно.“ По този начин ви оставяме неговия блестящ списък с предупреждения, които да имате предвид, когато докладвате за (или четете за) „пробиви при диабета“:
.jpg)
