С наскоро приключилата конференция на Американската диабетна асоциация (ADA) през 2020 г. отново виждаме множество заглавия за нови изследвания на диабета. Ако прочетете подробностите за тези клинични изпитвания, ще намерите много препратки към „рандомизиран“, „контролиран“, „двойно-сляп“ и yada, yada, yada. Това е много жаргон за смилане. Какво означава всичко това?
Събрахме следния буквар, за да ви помогнем да разберете всичко. Информацията е събрана от интервюта с ендокринолога от Бостън д-р Ричард Джаксън, опитен клиницист и изследовател, и отчасти от книгата, която сме съавтори заедно през 2007 г., „Знайте своите номера, надживейте диабета си“.
Термини на методологията
Първо, нека да разгледаме многото термини, използвани за описване на изследователски методи, използвайки непрофесионален език, за да изясним нещата:
Перспективни означава, че проучванията са планирани преди настъпването на измерваните от тях събития, в сравнение с „ретроспективни“ проучвания, които се провеждат, за да „погледнат назад“ и да изследват вече настъпили събития.
Контролиран означава, че има втора група субекти, подобни на тези, които са получили експериментално лечение, но които не са получили лечението. Имате нужда от втора група, за да можете да сравните резултатите от двете групи, за да разберете по-добре какви са били ефектите от лечението.
Например, ако сте следвали група хора, лекувани с розово хапче в продължение на 10 години, може да откриете, че те са качили средно 10 килограма. Това наддаване на тегло директен ефект ли е от розовото хапче?
Ако сте следвали и контролна група, която не е получила розовото хапче, може да установите, че средното им наддаване е 20 килограма.Сега вашето заключение може да е съвсем различно; изглежда, че розовото хапче може да помогне на хората да намалят теглото си.
Разбира се, за да бъде най-полезно контролното сравнение, групите трябва да бъдат сравними по всички рискови фактори, които са важни за темата, която се изследва. Например тук бихте искали да знаете, че един и същ брой хора във всяка група живеят до магазин за понички или че равен брой са били активни членове на фитнес центрове.
Рандомизирането на групи за проучване означава, че компютърна програма произволно назначава индивиди или към групата за лечение, или към контролната група. Това компенсира всички неизвестни рискови фактори, които може да не сте разпознали. Може би хората със сини очи са по-склонни да наддават на тегло, отколкото хората с кафяви очи и тъй като сте привлечени от хора със сини очи, може несъзнателно да назначите повече от тях в изследваната група, отколкото контролната група. (Това е мястото, където несъзнателното пристрастие към малцинствата често влиза в исторически план). Рандомизирането елиминира тази възможност.
Заслепяването (или понякога наричано „маскиране“) добавя още един слой защита от пристрастни резултати. Идеята е, че изследваните субекти всъщност не знаят дали получават лечението или са част от контролната група. В нашия пример по-горе контролната група също приема хапче в розов цвят, но такова, което е плацебо (не съдържа активна съставка). В това, което се нарича двойно-сляпо проучване, дори изследователите не знаят кой получава истинско лечение до края на проучването, когато „кодът“ е нарушен и данните се анализират.
Нежелано събитие е терминът на Администрацията по храните и лекарствата (FDA) за отрицателните ефекти на лекарство или устройство. Това може да варира от странични ефекти като последици за здравето на сърцето до неизправност на устройство като инсулинова помпа. Дори след като лекарствата и устройствата излизат на пазара, FDA проследява отчитането на нежелани събития в публично онлайн табло за управление.
Изследователски фази
След това нека разберем фазите на клиничните изследвания, с малко помощ от национален ресурс, наречен CenterWatch:
Фаза I
Тази фаза включва първоначални проучвания, които обикновено включват само малък брой здрави доброволци (20 до 100). Тестването може да отнеме няколко месеца и е предназначено да оцени безопасността на лекарството или устройството, т.е. неговия ефект върху хората, включително как се абсорбира, метаболизира и екскретира. Тази фаза също така изследва всички възможни нежелани реакции.
Фаза II
Фаза II е втори кръг, който се фокусира върху „ефикасността“ или способността да се постигне желаният резултат от лекарството или устройството с продължителност от няколко месеца до 2 години и включваща до няколкостотин пациенти. Повечето проучвания фаза II са рандомизирани и заслепени, за да предоставят на фармацевтичната компания и FDA сравнителна информация.
Фаза III
В тази фаза рандомизираното и сляпо тестване включва няколкостотин до няколко хиляди пациенти. Това мащабно тестване може да продължи няколко години, осигурява задълбочен поглед върху ефективността на лекарството или устройството и ползите, както и обхвата на възможните нежелани събития. Седемдесет процента до 90 процента от лекарствата, които влизат във фаза III, успешно завършват тази фаза на тестване.
Проучванията на фаза III често се наричат основни изпитвания, тъй като след като тази фаза приключи, фармацевтичната компания може да продължи напред, като поиска одобрение от FDA за пускане на пазара на лекарството.
Фаза IV
Последната фаза често се нарича „Изследвания след наблюдение след пускане на пазара“, тъй като те се провеждат, след като лекарството или устройството е одобрено за продажба от потребителите. Тези проучвания помагат на производителя да сравнява лекарство с конкуренти, които вече са на пазара; наблюдавайте дългосрочната ефективност на лекарството и въздействието върху качеството на живот на пациентите; и да се определи рентабилността на терапията спрямо другите в нейния клас.
В зависимост от констатациите, проучвания от фаза IV понякога могат да доведат до извеждане на лекарството или изделието от пазара или могат да бъдат въведени ограничения за употреба.
Защо изследванията могат да изглеждат противоречиви
Тъй като е трудно да се извърши изследователско проучване, което да постигне всяка оценка - мащабно, дълготрайно, перспективно, рандомизирано, контролирано, двойно заслепено клинично изпитване - много изследвания използват по-малко строги подходи.
Това е една от причините, поради които новинарските репортажи изглеждат объркващи и противоречиви. Наранява ли ви кафето здравето или му помага? А какво ще кажете за алкохола?
Много изследвания предполагат, че умерената консумация на алкохол може да намали сърдечните проблеми. Но всъщност никой не знае и е малко вероятно скоро да успеем да намерим голям брой хора на около 40 или 50 години, които не пият, и след това на случаен принцип да назначим някои за умерена консумация на алкохол през следващите 5 до 10 години, а други до пълно въздържание.
Заслепяването на изследването би било още по-трудно: Как биха могли някои хора да пият алкохол, без да знаят?
Разбирате идеята; на някои въпроси е трудно да се отговори със сигурност чрез окончателни клинични проучвания.
Мощни съобщения за основните грижи за диабета
По отношение на въздействието на петте основни и основни здравни теста, свързани с диабета - A1C, кръвно налягане, липиди, микроалбумин и очни прегледи - отговорите са много по-ясни. Там имат са били мащабни, дълготрайни, перспективни, рандомизирани, контролирани двойно заслепени (с някои изключения, където ослепяването е било трудно) проучвания, които потвърждават мощните ефекти от контрола на тези фактори.
Освен това Джаксън посочва, че не е имало само едно или две или дори три проучвания във всяка област, а множество изследвания, всички подкрепящи заключението, че запазването на тези пет фактора в безопасен обхват ще гарантира, че сте намалили или дори елиминирали шанса си на развитие на усложнения на диабета.
