Ново поколение инхалаторен инсулин се приближава до пазара, тъй като малко известна биофармацевтична компания се готви за клинични изследвания в късен етап и подаване на документи от FDA и току-що нае опитен изпълнителен директор, който да ръководи усилията за комерсиализация.
Може би си спомняте Dance Biopharm, стартъп в района на Сан Франциско, който се появи на сцената приблизително през 2010 г., след като неуспешният инхалиран инсулин Exubera в стил „бонг“ беше изтеглен от пазара и когато Afrezza на MannKind все още беше в процес на разработка. Това стартиране работи за създаването на изцяло нов тип инхалиран инсулин от почти десетилетие.
Сега компанията заглави заглавия със скорошното си наемане на бившата изпълнителна директорка на Sanofi Ан Уитакър, която е добре запозната с инхалаторната вселена на инсулина и бизнес позицията за пускане на нови лекарства на пазара. Тя е базирана в Северна Каролина, където Dance Biopharm всъщност се готви да премести централата си през следващите месеци. Те ще останат на западния бряг за проучване, но изпълнителите ще бъдат на източното крайбрежие, докато Dance също се готви да отвори офиси в Китай и Англия скоро.
„Излязохме от радара, може да се каже, че работим в стелт режим. Но когато погледнете постигнатия напредък, това е забележително. Всички тези неща се обединяват ... сега е моментът да постигнем това напред “, казва Уитакър за техния нов продукт, наречен в момента Dance 501 (вътрешното работно име).
В неотдавнашен телефонен чат Уитакър ни разказа защо тя се присъедини към екипа на Dance и какво можем да очакваме през следващите няколко години. Но първо, нека да разгледаме този нов инхалаторен инсулин и какви предимства той предлага на пациентите.
Sizing Up Dance 501, известен още като инхалиран инсулин 3.0
FDA ще прегледа и одобри всяко предложено наименование на продукта за този нов инхалаторен инсулин, който някои наричат поколение 3.0. Ето поглед към свойствата на това, което все още е известно като Dance 501:
Мека мъгла: За разлика от инсулина Afrezza от MannKind, който е инхалируем бял прах, Dance 501 е формулировка за мъгла, т.е. ултраконцентриран рекомбинантен инсулин, който изисква само няколко капки, които се изпаряват във форма на мъгла, докато го вдишвате дълбоко в белите дробове през малко ръчно устройство.
Чист: За разлика от други инсулини, този продукт е без консерванти, което е важно за 1-2% от хората с увреждания, които всъщност имат алергии към инсулин - създавайки проблеми, вариращи от обриви на мястото на инсулина до анафилактичен шок. Предлага се в течна форма в малка бутилка, която се използва за пълнене на ръчното устройство непосредствено преди всяка доза.
Ръчен инхалатор: Малък и лесен за използване, той е с размерите на бижутер от старо училище, който може да се побере в джоба на панталона. Това е съвсем различно от ранните прототипи, които видяхме; през декември 2017 г. компанията се обедини с индустриалния дизайнер Phillips-Medisize за преработена версия. Резултатът е електронен инхалатор, който използва патентована вибрираща мрежеста технология, предназначена да произвежда последователно големи частици течен инсулин под формата на мека мъгла. (Забавен факт: има 120 000 вибрации за една секунда!). Устройството се активира с вдишване и са необходими само няколко вдишвания, за да вдишате инсулиновата мъгла Dance 501, със зелена светлина, показваща, че вдишвате мъглата по подходящ начин, преди да мига синя светлина на устройството, за да покажете, че сте приключили. Whitaker казва, че наскоро са изпратили на FDA препоръките си за проектиране на първоначалното устройство и очакват да чуят регулаторни отзиви до началото на ноември.
Инхалаторно устройство от следващо поколение: Докато първото поколение използва чифт AA батерии, Whitaker казва, че това вероятно ще се промени толкова бързо, колкото шест месеца след изстрелването с второ поколение акумулаторно устройство. Това ще намали размера и теглото на устройството с 50%, за да изглежда по-скоро като тръба на Chanel Lipstick.
По-бързо действие: Уитакър казва, че Dance 501 действа по-бързо от традиционните инсулини (по-специално Humalog) и подобрява инхалирания инсулин Afrezza, тъй като действието на инсулина достига пикове също толкова бързо, но има „по-дълга опашка“, която по-точно имитира естествената реакция на организма без необходимост от последващи дози. Проучванията във фаза II показват малко хипопотама и много малко кашлица от тези, които използват тази инхалирана инсулинова мъгла, която по-естествено преминава в белите дробове, без да дразни гърлото.
Проследяване на данни и свързаност: Тъй като устройството за инхалация е малко компютър, то записва данни за употребата на инсулин, като например дозировката, когато се приема, скоростта на вдишване, дозировката на инсулина и колко мъгла всъщност отива в белите дробове въз основа на дълбочината на дишането. Dance също така планира да пусне мобилно приложение за смартфона, съдържащо същите данни, което пациентите да могат да виждат заедно с доставчиците на здравни услуги и в крайна сметка да се свържат с други D-устройства като CGM и платформи за данни. Всичко това е уникално, тъй като други инхалирани инсулинови устройства до момента не са предлагали проследяване или свързаност между устройствата.
R&D Timing: Колкото и вълнуващ да е Dance 501, търпението тук ще бъде добродетел ... говорим поне за няколко години, ако не и повече. Dance публикува ранни клинични проучвания през последните няколко години и това продължава с изпитвания от фаза II, които продължават през очакваната средата на 2019 г. Оттам те очакват да започнат изпитания във фаза III на късен етап през 2020 г. и вероятно ще стигнат до регулаторния регистър до края на същата година. Разбира се, финансирането е от ключово значение за всичко това, така че времето може да варира в зависимост от това, както и каквото показват изследванията и какво в крайна сметка казват регулаторите.
Ценообразуване: Уитакър също казва, че тепърва проучват ценови точки и разходи. Тя не вярва, че Dance 501 ще бъде „отклонение за съществуващите инсулини днес“, но ако се превърне в глобален, вместо само в САЩ, това ще помогне да се компенсират цените за пациентите. Разбира се, те също планират да работят с платци, преди да се преместят на пазара.
Течна формулировка, също: Само защото Dance разработва тази мъгла под формата на инхалиран инсулин, това не означава, че те не търсят и течна версия за употреба във флакон / спринцовка, писалка или инсулинова помпа, подобно на традиционни марки на пазара сега, казва ни Whitaker.
Много вълнуващо, но разбира се, ние нетърпеливите пациенти не можем да не се чудим: Какво, по дяволите, отне толкова много време, за да стигнем до този момент, и защо все още сме на години, за да видим този продукт от Dance?
Има много движещи се части, обяснени добре в нашия чат с Whitaker.
Зад кулисите с изпълнителния директор на Dance Biopharm Ан Уитакър
Whitaker има доста автобиография с повече от четвърт век във фармацията, науките за живота и биотехнологичните индустрии - от диабет до онкология, сърдечно-съдова, дихателна и гастроентерология. Нейният опит включва президент и главен изпълнителен директор на KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc.и Synta Pharmaceuticals, Inc.Най-важното за нашата D-общност, разбира се, е времето й като президент на региона на Северна Америка за Sanofi от 2011-2014 г., където тя имаше отговорност за всички здравни звена за фармацевтични продукти, за устройства и за потребителите.
По време на тези три години в Sanofi, Уитакър казва, че компанията се е опитвала да стимулира употребата на инсулин с Lantus и се е фокусирала главно върху опитите да накара хората с увреждания (хора с диабет) да вземат действително техните рецепти и да използват адекватно лекарствата. Тя казва, че само 30% от Т2, които преди това не са били инсулинозависими пациенти, са изпълнявали рецептите си поради страх и объркване около употребата на инсулин.
Тя знаеше за Dance още по време на престоя си в Sanofi и направи пълен преглед на компанията, докато гигантът Pharma се готвеше да влезе на пазара за инхалиран инсулин. Уитакър отбелязва, че Санофи е избрал да си партнира с MannKind (производители на Afrezza) поради „непосредствената възможност“ да пусне продукт на пазара по-бързо, отколкото Dance би могъл. Това се разглежда като чудесен начин да се отклони употребата на инсулин от инжекционните, обяснява тя. Но тя казва, че компанията не е комерсиализирала Afrezza по начина, по който трябва да има, за да я направи по-силно присъствие за хората с увреждания, и в крайна сметка тя напусна Санофи през 2014 г.
Бившият Санофи Екзек казва: „Бях разочарован“
„Не можете да пуснете продукт във висше положение“, каза тя. „Честно казано, бях разочарован от това, че го гледах отдалеч. Защото видях потенциала на инхалирания инсулин. Ето защо Dance искаше да привлече някого с този опит за комерсиализация ... трябва да започнем да се фокусираме върху търговската готовност сега. Започваме този процес сега и цялата общност за диабет ще чуе повече от нас, докато се подготвяме за стартирането. "
Уитакър добавя, че е израснала в Алабама в средата на южния „колан за диабет“ и тъй като тя също има леля и чичо, живеещи с тип 2, а свекър й има диабет, тя е забелязала емоционалното влакче в увеселителен парк, което инвалидите издържат и как лекарите твърде често използват инсулин като заплаха за тези с T2D.
„Надявам се да успея да променя това и да стимулирам по-ранна употреба на инсулин, преди да преминат през този непрекъснат спад в диабетното си пътуване“, казва Уитакър. „Dance има продукт с Dance 501, който може да предложи друга опция. Със сигурност не е да замествате помпи или базален инсулин, но има място по-рано в парадигмата на лечението. "
Разбира се, Уитакър знае, че това е трудна битка, която се опитва да убеди инвеститорите и другите за потенциала на инхалирания инсулин. Но тя вярва, че това, което се е променило през последното десетилетие - след провала на Exubera, стартирането и повторното стартиране на Afrezza на MannKind и цялостното развитие на технологиите и пулверизирането в световен мащаб - е поставило началото на Dance 501 по начин, който не е бил възможен преди .
Основателят на танца Джон Патън беше съосновател и главен научен директор на Nektar Therapeutics, който осигури научната основа за Exubera, и той остава част от Dance сега със седалище в борда на директорите. Друг изпълнителен директор, с когото разговаряхме през 2011 г., е Саманта Милър, която остава стратегически консултант на компанията, тъй като се подготвя за комерсиализация.
Интересното е, че Уитакър казва, че Dance Biopharm е планирал да подаде заявление за IPO (първоначално публично предлагане) точно в края на 2015 г., но когато Санофи заряза Afrezza на MannKind, този план се промени. Вместо това компанията продължи напред в клиничните проучвания и преразгледа устройството си, за да бъде по-елегантно и по-сложно.
Зряла среда за инхалатори
Времената със сигурност са се променили - давайки основание на Dance да вярва, че хората са по-отворени към идеята за инхалации.
В наши дни електронните цигари и вейпите станаха често срещани в цял свят и Уитакър посочва, че медицинското пулверизиране избухва и става все по-прието в световен мащаб. Тя цитира как 8% от пазара на лекарства в САЩ използват ръчни пулверизатори за стероидни лекарства, в сравнение с 12% в Европа и 20% в Китай.
„Има потенциал да излезем на пазара и да комерсиализираме Dance 501 успешно. Моментът е подходящ за Dance ”, казва Уитакър.
Производствените разходи със сигурност са загриженост за съзнанието на Уитакър, тъй като са наясно колко струват Exubera и Afrezza, за да стигнат до пазара - над 1 милиард долара (!) Но тя казва, че Dance може да очаква да похарчи само част от тези разходи, тъй като те работят с най-големия азиатски производител на инсулин, за да имат инспектирани от FDA заводи за производство на Dance 501 за САЩ в чужбина.
„Също така имаме късмета, че заставаме на раменете на онези инхалирани инсулини, които са дошли преди нас, тъй като сега има изобилие от данни за безопасността, ефикасността и употребата на пациентите, които да използваме“, добавя тя.
Уитакър също така добавя, че екипите за проучване и производство на компанията ще останат в района на Сан Франциско, докато търговският щаб на Dance Biopharm ще се премести в Research Triangle Park в Северна Каролина през следващите 6-9 месеца и дотогава те работят дистанционно. Те също така планират да отворят европейски офис, както и един в Китай, каза тя.
Инхалираният инсулин придобива сцепление?
Оставаме предпазливи оптимисти за потенциала на този нов продукт. Да вземем Afrezza на MannKind като пример: И двамата тук в 'Моята използвайте го и го обичайте. Но факт е, че MannKind се бори и броят им на рецепти остава нисък, като много лекари все още се колебаят относно формулировката на прах, която се предлага на пазара от 2015 г. Пазарът на инсулин е конкурентен и непостоянен и нищо не е гарантирано (с изключение на факта че ние, инвалидите с T1D, не можем без него!).
И все пак, имайки предвид всичко това, ето надеждата, че Dance излиза на пазара и може да успее там, където Exubera се провали и където MannKind се бори да се утвърди здраво.
АКТУАЛИЗАЦИЯ: През септември 2019 г. компанията се преименува на Aerami Therapeutics.
.jpg)
